Nytt legemiddel for akutt porfyrisykdom – avventer vurdering av kostnadseffektivitet

Legemidlet har fått navnet GIVLAARI^® (givosiran) og har vist å kunne redusere antall akutte porfyrianfall hos personer med hyppige anfall. Det ser også ut til å kunne redusere kroniske smerter og gi bedre livskvalitet hos personer som har hyppige akutte porfyrianfall. Legemidlet har nå fått medisinsk godkjenning både i USA og i Europa.

 

GIVLAARI^® er et forebyggende legemiddel for personer med hyppige, alvorlige anfall, der anfallene krever sykehusbehandling eller forebyggende behandling med hemarginat (Normosang).

 

GIVLAARI^® gis som en injeksjon under huden en gang per måned. Legemidlet skal ikke benyttes som behandling ved akutte anfall, anfall skal behandles etter vanlige retningslinjer.

 

Det er fase 3-studien ENVISION som ligger til grunn for den medisinske godkjenningen. I denne studien ble studiedeltagerne, som hadde hyppige, gjentatte porfyrianfall, tilfeldig fordelt i to ulike grupper der de enten fikk legemidlet GIVLAARI^® eller narremedisin (placebo).

 

• Bruken av GIVLAARI^® reduserte antall anfall per år med 74 % sammenlignet med de som ikke fikk legemidlet (placebo)
• Halvparten av studiedeltagerne var anfallsfrie i løpet av studietiden på 6 måneder mot 16 % i placebogruppen
• En større andel som fikk GIVLAARI^® rapporterte om forbedret helse, mindre smerte og forbedret daglig funksjon, sammenlignet med placebogruppen
• GIVLAARI^® reduserte bruk av hemarginat, samt ALA og PBG-nivå
• Bivirkningene var i stor grad irritasjon på injeksjonsstedet, kvalme, trøtthet, utslett og nyre- og leverpåvirkning

 

Legemidlet er utviklet for å redusere antall akutte anfall ved akutt porfyrisykdom. De som er aktuelle for å få dette legemidlet vil være de som har mange anfall med sykehusinnleggelser i året, eller de som allerede står på forebyggende behandling med hemarginat (Normosang) eller GnRH-agonister.

 

For at legemidlet skal kunne benyttes i Norge, må det gjennom vurderingsprosessen for nye metoder, der nytten skal veies opp mot kostnaden ved behandlingen. 

 

Etter at legemiddelverket har gjort en verdivurdering må det forhandles om pris for legemidlet, og det må godkjennes av Beslutningsforum. Som for andre nyutviklede legemidler, må en forvente at dette blir et svært kostbart legemiddel, i USA er dette satt til over $400 000 for et års forbruk.

 

Tidspunkt for når Beslutningsforum for nye metoder får ferdigbehandlet søknaden, er avhengig av hvor raskt de får inn dokumentasjon fra legemiddelfirmaet. NAPOS vil arbeide for at dette legemidlet blir godkjent til bruk hos norske pasienter.

 

Du kan følge prosessen her: Nye metoder: GIVLAARI® (givosiran)