ALS og kliniske studiar

Progressiv denervering av nevromuskulære synapsar i det perifere nervesystemet (PNS) og degenerasjon av øvre og nedre motorneuronar i sentralnervesystemet (CNS) resulterer i muskelsvakheit, atrofi, lammelse og til slutt død innan 2–3 år frå symptoma oppstod. Dei første teikna på ALS varierar frå person til person, men kjem vanlegvis til kjenne som spinal ALS (muskelsvakheit i lemmer) eller bulbær ALS (vanskar med å snakke og svelge). Sporadisk ALS (sALS) utgjer 90 % av tilfella og har ingen klar etiologi, mens familiær ALS (fALS) utgjer 10 % av tilfella og har ein underliggande genetisk komponent. Sjølv om desse to formene av sjukdommen har ulike årsaker, kan dei ikkje skiljast frå kvarandre patologisk eller klinisk. Det finnast ingen kjent kur mot ALS. Likevel eksisterer det to godkjente legemidler som kan brukast mot ALS: riluzol (blokkerer glutamattransportørene) og edaravone (fjerner fritt radikal), men begge har begrensa effekt. Riluzol, som blei godkjent i 1995, administrerast oralt to gonger dagleg og forseinkar tida til trakeostomi eller død hos pasientar med ALS (Riluzol-pakningsvedlegg 2016) og forlenger overlevelsen med 2–3 månader (Miller et al. 2012). Edaravone, godkjent i USA i 2017, administrerast saman med intravenøs behandling og viser effekt hos berre ein liten del av ALS-pasientane.

Pågåande kliniske studiar (side under arbeid):

• NO-ALS-studien
• NO-ALS-forlengelsesstudien
• LTMV-studien
• STRAT-ALS-studien

Avslutta kliniske studiar (side under arbeid):