Nytt om stamcellebehandling ved MS

På årsmøtet til “European Society for Bone and Marrow Transplantation” i Lisboa ble det i helgen presentert preliminære resultater fra MIST-studien. Dette er en radomisert studie, hvor HSCT-behandling er sammenliknet mot det MS-medikamentet som behandlende nevrolog har ment er beste tilgjengelige MS-medikament. Totalt 110 pasienter er rekruttert og behandlet, 55 med HSCT og 55 med andre medikamenter. De medikamentene som ble benyttet i kontrollgruppen var natalizumab (22 stk), dimethyl fumarat (18 stk), fingolimod (13 stk), interferoner (10 stk), glatiramer acetat (8 stk) og mitoxantrhone (5 stk).
 
De foreløpige resultatene viste at det i løpet av første år etter behandling var ett attakk i HSCT-armen vs 39 i kontrollgruppen med annen behandling. I tillegg hadde pasientene i HSCT-gruppen bedring i funksjon fra EDSS fra 3.5 til 2.4, mens pasientene i kontrollgruppen hadde en forverring fra EDSS 3.3 til 3.9. Behandlingssvikten var kun på 6% hos de som fikk HSCT, mens den var på 60% i kontrollgruppen over de neste tre årene.
 
Dette er den første større randomiserte-kontrollerte studien på HSCT og studieresultatene er svært oppløftende. Det er likevel grunn til noe tilbakeholdenhet. For det første er resultatene ikke publiserte enda, og har ikke gjennomgått fagfellevurdering. De er kun presentert på en kongress. I tillegg er mange av pasientene i kontrollgruppen behandlet med relativt laveffektive MS-medikamenter, slik at det er vanskelig å vite om HSCT er bedre enn de beste tilgjengelige MS-medikamentene. Det er for eksempel ingen i kontrollgruppen som er behandlet med alemtuzumab. Ettersom HSCT er en tøff behandling, viser dette behovet for en studie, som RAM-MS (www.ram-ms.no), hvor vi sammenlikner behandlingen mot et medikament som kan ha omtrent samme effekt.
 
Studieresultatene har fått massiv medieoppmerksomhet og ble blant annet presentert på BBC som en «game changer».

Abstractet fra kongressen er tilgjengelig her.