Multippel sklerose (MS): Stamcelletransplantasjon sammenlignet med standardbehandling hos pasienter med atakkpreget MS

Dette prosjektet (RAM-MS) har som formål å undersøke om det er forskjell i behandlingseffekt, sikkerhet og kostnad mellom autolog stamcelletransplantasjon og beste godkjente MS medikament (alemtuzumab).

Randomized Autologous heMatopoietic stem cell transplantation versus Alemtuzumab for patients with relapsing remitting Multiple Sclerosis RAM-MS

Dette prosjektet har som formål å undersøke om det er forskjell i behandlingseffekt, sikkerhet og kostnad mellom autolog stamcelletransplantasjon og beste godkjente MS medikament (alemtuzumab).

I Norge har rundt 6000 personer attakkpreget MS. Frem til nå har vel 30 MS-pasienter blitt behandlet med autolog stamcelletransplantasjon i Norge, og hvert år behandles et større antall norske MS-pasienter med legemiddelet alemtuzumab (Lemtrada®).

Autolog stamcelletransplantasjon er ikke godkjent som standard MS-behandling i Norge eller i Europa, og det er tidligere ikke gjort noen studie for å sammenligne effekten av disse to MS-behandlingene. Dette prosjektet har som formål å undersøke om det er forskjell i behandlingseffekt, sikkerhet og kostnad mellom autolog stamcelletransplantasjon og alemtuzumab. Det er planlagt at ca. 100 pasienter skal delta i studien.

Kven kan delta?

Inklusjonskriterier

  1. Attakk under pågående MS-behandling, verifisert på MR.
  2. MR: Minst 1 kontrastladende lesjon eller minst 3 nye eller forstørrede T2-lesjoner.
  3. Alder: 18-50 år.
  4. RRMS etter reviderte McDonald-kriterier.
  5. EDSS 0 til 5,5.
  6. Attakket/attakkene må ha oppstått > 3 måneder etter oppstart med immunmodulerende medikament.

­­­­­­­­­

Kva inneber studien

Studien sammenligner to behandlinger som begge forebygger ny betennelse ved attakkpreget MS. Hver pasient som fyller kriteriene for å delta vil bli tilfeldig valgt («randomisert») til å få behandling med enten stamcelletransplantasjon eller med alemtuzumab.

Undersøkelser, blodprøver og annet

Utredning, behandling og kontrollopplegg er ulik for de to behandlingstypene, men i begge pasientgrupper skal det i studien regelmessig tas blodprøver (i mengde tilsvarende fra ca ½ til 8 spiseskjeer), MR-undersøkelser, og gjøres vanlige legeundersøkelser, samt at det skal fylles ut spørreskjemaer som kartlegger nevrologisk funksjonsnivå, livskvalitet, kognitive funksjoner og eventuell tretthet/utmattelse, samt all kontakt du i studieperioden har med helsetjenesten. Registrerte data skal benyttes til å vurdere behandlingseffekt, bivirkninger og behandlingskostnader.

Et annet viktig formål med studien er å samle inn biologiske prøver fra alle pasienter til en forskningsbiobank for å gjøre undersøkelser som gir oss mer kunnskap om MS og hvordan studiebehandlingene virker.

Studiens fremdrift

Studien antas å starte screening av pasienter i januar 2018, og rekruttering er antatt å pågå i 2 år (inntil 100 pasienter er inkludert totalt i studien). Hver pasient følges i 2 år etter start av behandling.

Mulige fordeler og ulemper

I denne studien vil klinisk effekt og sikkerhet ved stamcelletransplantasjon og alemtuzumab-behandling bli sammenlignet. Alemtuzumab anses per i dag som den mest effektive av registrerte, forebyggende MS-medisiner. Internasjonale studier indikerer at autolog stamcelletransplantasjon kan stagge sykdomsutviklingen hos pasienter med atakkpreget MS, men det er fortsatt ikke sikkert avklart hvor stor andel av pasienter som får effekt, hvor lenge en sykdomsbremsende effekt varer, og om nytten av denne behandlingsformen er bedre enn ved bruk av allerede registrert MS-behandling.

Denne studien gjennomføres for nettopp å få bedre kunnskap om behandlingsnytten av stamcelletransplantasjon sammenlignet med dagens beste tilgjengelige medikamentalternativ (alemtuzumab).

Bivirkninger ved stamcelletransplantasjon

Stamcelletransplantasjon er fremdeles en relativt ny behandlingsform, og det er derfor viktig å kartlegge komplikasjoner som kan være knyttet til behandlingen.

Vi vet at stamcelletransplantasjon gir nedsatt befruktningsevne hos endel pasienter. Menn kan derfor deponere sæd i sædbank, og kvinner <35 år kan henvises til spesialisthelsetjenesten med tanke på hormonbehandling og nedfrysing av egg- eller ovarie.

Alle vil forbigående miste hodehåret på grunn av cellegift som inngår i behandlingsopplegget. Du vil få tilbud om rekvisisjon til parykk eller hodeplagg. Håret kommer vanligvis godt tilbake i løpet av 3-6 måneder.

Det gis moderne kvalmeforebyggende medikamenter, men noen føler seg likevel uvel eller kvalm under/etter cellegiftbehandling. Du får nedsatt immunforsvar med behov for «beskyttende» isolat (enerom), og støtteterapi blant annet for å forebygge allergiske reaksjoner. Mange trenger intravenøs antibiotika i tillegg til eller istedenfor antibiotikatabletter, og tilførsel av blodplater og/eller røde blodlegemer i påvente av at benmargsfunksjonen skal ta seg opp igjen.

Noen får bivirkninger på grunn av steroidbruk: De kan kjenne seg sliten eller oppspilt, eventuelt få påvirket søvnen. Magesmerter og løs avføring/diaré forekommer, men mindre hyppig enn ved mer «høyintense» cellegiftkurer.

Alvorlige komplikasjoner med behov for opphold på intensivavdeling eller dødelig utgang kan ikke utelukkes; Internasjonal forskning indikerer en dødelighet på mindre enn 0,5 % ved tilsvarende behandlingsopplegg.

I etterkant av stamcelletransplantasjonen vil en i uker eller måneder kunne ha nedsatt matlyst, tretthet/ utmattelse, nedsatt sexlyst, eller endret stemningsleie. En del kvinner trenger hormonbehandling for å få i gang menstruasjon, og noen kommer i overgangsalderen.

Bivirkninger av alemtuzumab

Vi forventer ikke andre eller flere bivirkninger ved alemtuzumab enn det man vanligvis observerer, idet behandlingen ikke avviker fra alemtuzumab standardbehandling ved MS.

Den hyppigste bivirkningen er allergiske reaksjoner under eller like etter hver infusjon, infeksjoner, økt risiko for blødninger (immunologisk trombocytopeni (ITP) med lavt blodplatetall ), stoffskiftesykdom eller redusert nyrefunksjon. Blodplatetall, stoffskifteprøver og nyrefunksjon skal overvåkes med månedlige blodprøver og urinprøver, slik at dette kan følges opp i helsetjenesten. Noen pasienter kan oppleve økt tretthet, utmattelse eller kvalme i uker/måneder etter en gjennomført infusjonsperiode.

Eventuell kompensasjon til og dekning av utgifter for deltakere

Det gir ikke noen form for økonomisk kompensasjon til deltakerne i studien. For pasienter som fyller kriteriene for deltakelse ansees behandling gjennom studien som standardbehandling for pasienter med atakk-preget MS i Norge.

Utgifter til reise og opphold i forbindelse med studiebesøkene dekkes gjennom Pasientreiser i hver region som ved henvisning for annen spesialistbehandling utenfor studien.

Sted hvor studien gjennomføres

Alle pasienter blir screenet og randomisert ved et regionalt studiesenter:

  • Universitetssykehuset i Nord Norge, Tromsø
  • St. Olav universitetssykehus
  • Akershus universitetssykehus
  • Haukeland universitetssjukehus

Haukeland universitetssjukehus er også sentralt studiesenter i Norge.

Før start av behandling gjøres 1 (for alemtuzumab)/ 2 (for stamcelletransplantasjon) studiebesøk ved Haukeland universitetssjukehus i Bergen.

Behandling gis ved en lokal nevrologisk avdeling for de som skal ha alemtuzumab, og ved Haukeland universitetssjukehus for de som skal ha stamcelletransplantasjon. Deretter vil det være studiebesøk etter 4 mnd, 6 mnd, 1 år, 1,5 år og 2 år ved Haukeland universitetssjukehus i Bergen.

Kontakt

Potensielle deltakere i prosjektet kan via nevrolog eller fastlege henvises skriftlig til et RAM-MS studiesenter, som er lokalisert ved de nevrologiske avdelingene ved UNN-Tromsø, St. Olavs hospital, Haukeland universitetssjukehus og Akershus universitetssykehus.

Prosjektleder

Lars Bø

Sjekkliste for fastlegen - detaljar om deltaking i studien

detaljar om deltaking i studien

Henvisende lege skal i forkant ha gjort en gjennomgang/pre-screening av pasienten i forhold til inklusjons- og eksklusjonskriteriene nevnt over med tanke på å sannsynliggjøre at pasienten er inkluderbar.

Henvisning merkes med «Pasienthenvisning for vurdering for deltakelse i RAM-MS» 

Fann du det du leita etter?
Tilbakemeldinga vil ikkje bli svart på. Ikkje send personleg informasjon, for eksempel epost, telefonnummer eller personnummer.