18 pasienter med progressiv MS sykdom uten sykdomsbremsende behandling vil etter planen bli inkludert i løpet av en to-årsperiode. Studiedeltagerne mottar studiebehandling ved to anledninger, den første ved baseline og den andre etter et halvt år.
Studien er placebo-kontrollert. Det vil si at studiedeltageren enten ved den første eller andre studiebehandlingen vil motta stamceller. Stamcellene hentes ut gjennom en benmargshøsting. Benmargen sendes til Tyskland for å produsere stamcellene. Hva slags behandling som gis til det enkelte tidspunkt er blindet for deltagere og de som skal vurdere effekt av behandlingen. Dersom studiedeltageren mottar stamceller ved første behandlingstidspunkt, vil deltageren motta placebo (isotont saltvann) ved andre behandlingstidspunkt, og vica versa.
Behandlingen gis inn i ryggmargsvæsken gjennom en spinalpunksjon (innstikk i korsryggen). Alle deltagere gjennomgår undersøkelser med nevrologiske tester, MR, nerveledningsundersøkelser og øyeundersøkelse ved baseline, 6 måneder og 12 måneder. Etter 18 måneder møter studiedeltagere til siste visitt i studien gjennom en vanlig poliklinisk konsultasjon.
Gjennom studien vil det bli samlet blodprøver, spinalvæskeprøver, mesenkymale stamcller og benmargsprøve som lagres for fremtidig forskning på MS. Studien vil i hovedsak foregå ved Haukeland universitetssjukehus, men inklusjon vil også skje fra AHUS, St. Olav og UNN.
Fordeler ved denne studien
Tidligere studier har vist resultater som kan tyde på at behandling med mesenkymal stamcellebehandling ved MS kan gi bedring av forløp og nevrologisk funksjon ved MS, også ved progressiv MS. Ved progressive former for MS er det få behandlingsalternativer og det finnes ingen etablert behandling som kan reparere skader i sentralnervesystemet som har oppstått i forbindelse med MS. I denne studien får alle deltagere aktiv behandling med sine egne mesenkymale stamceller. Dersom man får effekt av behandlingen kan dette være en fordel for de som deltar i studien.
Resultater fra studien vil kunne bidra til å finne ut om stamceller kan brukes til å reparere skader på nervesystemet ved MS. Benmargsprøven som tas før behandling med placebo vil bli brukt til forskning på dette. Studien vil også kunne hjelpe forskere til å forstå hvordan denne behandlingen virker og hvordan den kan bli enda bedre. Dette kan hjelpe andre pasienter i fremtiden, ikke bare med MS men også andre skader på nervesystemet som for eksempel ryggmargsskade eller hjerneslag.
Ulemper ved denne studien
Studien medfører fem studiebesøk ved Haukeland Universitetssykehus i Bergen, og det vil bli gjort ulike undersøkelser og prøvetaking. Helheten av dette kan oppleves som belastende for pasienter med MS.
Ved benmargsprøven punkterer man hoftebeinet med en nål og suger ut noe av benmargsmassen. Benmargsprøve regnes som en trygg prosedyre, men kan være smertefull til tross for lokalbedøvelse blir gitt på forhånd.
Behandlingen med stamceller foregår ved spinalpunksjon. Dette er en trygg prosedyre, men man kan få kortvarig hodepine og/eller lett feber etter prosedyren. Dette kan behandles med paracetamol og vil gå over i de fleste tilfellene i løpet av 24 timer.
Det vil være en liten risiko for at man ikke klarer å dyrke stamceller fra benmargsvæsken. I så fall kan man vurdere å forsøke pånytt.
Vi regner med at behandlingen med mesenkymale stamceller ved MS er trygt, men det er likevel en teoretisk risiko for at behandlingen kan medføre alvorlige bivirkninger eller være skadelig.