Hovedformålet med studien er å evaluere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av Isatuximab i kombinasjon med standard kjemoterapi i behandling av barn i alderen 28 dager opp til 18 år med tilbakefall av / behandlingsresistent akutt lymfatisk leukemi eller akutt myeloid leukemi. Andre mål er å evaluere respons, overlevelse og varighet av respons med denne behandlingen.  

De viktigste kriterier for å delta i studien

• Barnet må være i alderen 28 dager til under 18 år når samtykkeerklæring signeres.
• Barnet må ha en bekreftet diagnose på tilbakefall av Akutt Lymfatisk Leukemi (ALL) eller Akutt Lymfoblastisk Leukemi (ALL) av T- eller B-celletype inkludert T-lymfoblastisk lymfom (LBL), eller tilbakefall av AML inkludert myelodysplasi.
• Barnet må tidligere ha fått behandling for sin sykdom og ha hatt tilbakefall etter eller ingen effekt av siste behandling.
• Barnet må ikke ha fått mer enn en behandling etter første standardbehandling

De viktigste kriterier som gjør at barnet ikke kan delta i studien

• Annen alvorlig pågående sykdom/tilstand som kan virke inn på sikkerheten ved bruk av studiemedisinene eller deltakelsen i studien Barnet må ikke være behandlet med immunoterapi, andre studiemedisiner eller fått kjemoterapibehandling i løpet av de siste to ukene før første dose studiemedisiner gis og heller ikke ha vedvarende bivirkninger fra tidligere behandling (kan diskuteres med studielege/sponsor for studien)
• Stamcelletransplantasjon i løpet av de tre siste måneder og/eller symptomer på avstøtning
• Barn med LBL med <20% blastceller i benmargen
• Barn med ALL Burkitt-type
• Akutt leukemi med sykdom kun i testikler eller sentralnervesystemet
• Barn som har utviklet akutt leukemi som følge av tidligere behandling

Multisenterstudie

Dette er en multisenterstudie med sentre i Norge, Sverige, Danmark og Finland i tillegg til andre land i verden.
I Norge er det Haukeland universitetssjukehus (nasjonalt koordinerende senter) og Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet som er med.

Studiens varighet

Studien vil vare i cirka 2 år og vil inkludere totalt ca.128 pasienter fordelt på ulike land.

Studien er delt inn i 5 perioder:

• screening-periode (inntil 21 dager)
• behandlingsperiode (57 dager for ALL og 22 dager for AML)
• aplasi/recoveryperiode
• avsluttende besøk innen 30 dager etter recovery 
• oppfølgingsperiode (til studien slutt/analyse-dato)

Prosedyrer / undersøkelser i studien

• medisinsk historie/sykdomshistorie
• fysisk undersøkelse; blodtrykk, puls, temperatur
• blodprøver
• benmargsprøver

Mulige fordeler og ulemper

Denne studien er utprøvende og det er ikke noe garanti for at barnet vil få noen nytte av å være med i den. Når det gjelder ulemper ved behandlingen, kan det oppstå uønskede hendelser eller bivirkninger ved bruk av studiemedisinene.

Utgifter

All deltakelse i studien er gratis og reiseutgifter i forbindelse med besøk på sykehuset vil bli refundert etter vanlig praksis.

Haukeland universitetssjukehus i Bergen

Camilla Tøndel
Klinisk forskningspost for barn

Telefon 55 97 59 62 / 92 46 83 62

Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet

Jochen Büchner
Barneavdeling for kreft og blodsykdommer

Telefon 23 07 45 60 / 47 41 60 23