Agalsidase beta (Fabrazyme) har vist begrenset suksess i å bremse progresjon av Fabryrelatert nyresykdom. PRX-102, et nytt enzym som er under utprøvning, er et mer stabil molekyl med lengre enzymaktivitet, sirkulasjonstid og halveringstid, samt forbedret biotilgjengelighet. Basert på sin farmakokinetikk har PRX-102 potensiale for å være minst like bra behandling sammenlignet med Agalsidase beta (Fabrazyme), gitt hver 2 uker.
Sikkerhet og effekt av disse legemidlene vil sammenlignes. Direkte sammenligning av disse to produkter kan vise at PRX-102 hos pasienter med nedsatt nyrefunksjon behandlet over 2 år har bedre effekt enn agalsidase beta.
Pasienter som er behandlet med agalsidase beta (Fabrazyme) kan vurderes for studien. Noen pasienter vil bli behandlet med PRX-102, og noen vil fortsette å bli behandlet videre med Fabrazyme hver annen uke intravenøst. Dobbelt så mange vil bli behandlet med PRX-102 som med Fabrazyme (i ratio 2:1). Hverken pasienten eller legen vet hva pasienten får i studien.
Deltakelse i studien vil vare omtrent 2 år, og vil omfatte studiebesøk hver annen uke for totalt 53 infusjoner. Pasienten vil motta legemiddelet på studiesenteret, og vil være på studiesenteret ytterligere 2 timer for observasjon. Når det er trygt, kan infusjoner også gis som hjemmeinfusjon, hvis det er praktisk mulig.
I slutten av behandlingsperioden kan egnede pasienter få tilbud om videre deltakelse i en åpen fortsettelsesstudie hvor alle behandles med enzymet PRX-102.
Undersøkelser
Prosedyrene som gjøres i studien er vanlige undersøkelser ved behandling av Fabry sykdom, men kan bli gjennomført noe oftere i denne kliniske studien:
- Fysisk undersøkelse med måling av puls, blodtrykk, temperatur, pust
- Blod- og urinprøver
- EKG
- Spørreskjemaer
- Ekkokardiogram
- MR-undersøkelse av hjerte og hjerne
- Belastningstest av hjerte
Mulige fordeler og ulemper
Fabry sykdommen vil kunne bli bedre som et resultat av deltagelse i denne studien. Det finnes imidlertid ingen garanti for dette. Det er mulig at symptomene vil ikke forbedres i løpet av studien, eller de kan til og med forverres.
Mulige bivirkninger
PRX-102 har blitt gitt til 16 personer i over et år, men de spesifikke bivirkningene er ennå ikke godt kjent. Sikkerhetsprofilen til PRX-102 ser ikke annerledes ut enn den for andre enzymer som brukes til å behandle Fabry sykdom. Allergisk reaksjon mot PRX-102 er mulig.
Følgende bivirkninger har forekommet hos personer som har blitt gitt andre enzymer. De vanligste bivirkningene av denne type legemidler er: frysninger, feber, følelse av varme eller kulde, kortpustethet, kvalme, rødme, hodepine, oppkast, nummenhet eller prikking i huden, tretthet, kløe, smerte i ekstremitetene, høyt blodtrykk, brystsmerte, tett hals, magesmerte, svimmelhet, rask puls, tett nese, diaré, hevelse (vanligvis i underekstremitetene), muskelsmerte, ryggsmerte, blekhet, nedsatt puls, elveblest, lavt blodtrykk, hevelse i ansiktet, utslett, og døsighet. Alvorlige allergiske reaksjoner som kan være livstruende kan forekomme. Det kan forekomme bivirkninger, som på nåværende tidspunkt er ukjente.
Dekking av utgifter
Studien er finansiert av legemiddelselskapet Protalix Ltd. Pasienten får alle behandlinger og studielegemiddelet knyttet til denne studien uten kostnad. Utgifter i forbindelse med reise til og fra sykehuset, og overnatting, dersom nødvendig - vil bli refundert.
Studien gjennomføres ved Klinisk forskningspost for barn og ungdom, Haukeland universitetssjukehus.