HELSENORGE

Daratumumab ved ME/CFS

Hensikten med denne pilotstudien er å undersøke sikkerhet og gjennomførbarhet ved bruk av daratumumab subkutant (under huden) hos pasienter med moderat til alvorlig ME/CFS. Vi ønsker også å undersøke hvordan daratumumab påvirker sykdomsforløpet og symptombildet ved ME/CFS.

Om studien

Dette er en pilotstudie – en liten, forberedende studie som kan brukes som grunnlag for å planlegge større studier senere. Derfor vil vi kun inkludere opp til seks deltakere i studien. 

Hovedformålet er å undersøke om det er trygt og gjennomførbart å behandle pasienter med moderat til alvorlig ME/CFS med legemiddelet daratumumab. Vi ønsker også å undersøke om daratumumab påvirker sykdomsforløpet og symptombildet ved ME/CFS.

Kven kan delta?

Vi rekrutterer deltakere til studien fra en database over personer som har meldt interesse for deltakelse i kliniske studier på ME/CFS i Helse Bergen. Deltakere i tidligere studier kan komme i betraktning. 

  • Deltakere må bo i overkommelig reiseavstand fra Haukeland Universitetssjukehus. 
  • For å delta i studien må du være diagnostisert med ME/CFS i henhold til Kanada-kriteriene fra 2003. 
  • Du må være mellom 18 og 65 år, med sykdomsvarighet minst to år. 
  • Sykdomsgraden må være fra moderat (vesentlig husbundet) til alvorlig (vesentlig sengeliggende). I tillegg må ME/CFS-sykdommen ha startet ved et definert tidspunkt, typisk etter en infeksjon.
  • Graviditet eller amming utelukker deltakelse, og det skal benyttes sikker prevensjon i 24 uker etter siste injeksjon.  

Kva inneber studien

Alle som vurderes for studien skal igjennom en legeundersøkelse med klinisk undersøkelse, samtale og blodprøver for å utelukke annen sykdom. 

Gjennom hele studien ber vi deg jevnlig om å fylle ut et sett med spørreskjema og å bruke en Fitbit-klokke for å registrere aktivitetsnivået ditt (antall skritt per dag og hvilepuls). For å kartlegge ditt «normale» symptom- og aktivitetsmønster vil vi starte med en periode på minimum 12 uker uten noen form for behandling, men kun registrering av symptomer og aktivitet.

Behandling gis på kreftavdelingens poliklinikk. Vi gir daratumumab som en sprøyte i magen fire ganger med to ukers mellomrom. Vi tar blodprøver før hver behandling, og en lege eller sykepleier vil registrere om du har opplevd bivirkninger siden sist. Deretter følger en periode med oppfølgning (ni måneder fra første behandling) hvor du fortsatt skal fylle ut spørreskjema jevnlig, registrere aktivitet med Fitbit-klokke og møte til jevnlige legesamtaler med blodprøver. 

Fordi denne studien har et ekstra fokus på sikkerhet og bivirkninger, starter pasientene behandling i to trinn. Et uavhengig sikkerhetsutvalg gjør en evaluering etter at de to første pasientene har gjennomført 12 ukers registrering og fire behandlinger med daratumumab. Dersom behandlingen hos de to første pasientene ikke har uventede og alvorlige bivirkninger, vil de siste fire pasientene kunne starte behandling.

Total varighet av studien fra inklusjon til siste visitt blir mellom ett og halvannet år. 

Denne studien er finansiert av midler som er samlet inn av pasienter og pasientforeninger til forskning på behandling av ME/CFS. Vi gir ingen kompensasjon til deltakere i studien. Det skal ikke betales egenandel for visitter eller behandlinger på sykehuset. Parkering er gratis, og det kan søkes refusjon fra Pasientreiser for reiseutgifter etter vanlige satser. 

Fordeler og ulemper

Fordelen ved deltagelse i studien er at du kan få tilgang til en behandling som kan vise seg å gi en bedring av symptomene ME/CFS-sykdommen gir. Dersom du får en gunstig påvirkning av sykdomsbildet etter daratumumab-injeksjoner, vet vi imidlertid ikke hvor langvarig en respons vil være. Daratumumab har ikke tidligere vært forsøkt som behandling for pasienter som har ME/CFS. Vi kan derfor ikke vite at medikamentet vil gi en gunstig effekt for pasientene. Det kan også oppstå bivirkninger som ikke har vært observert ved behandling av andre sykdommer med daratumumab. 

Som deltaker i studien vil du bidra til økt kunnskap om sykdommen og vil derved kunne hjelpe andre pasienter i fremtiden. Dersom du i løpet av denne pilotstudien skulle oppleve en betydelig bedring av din ME/CFS sykdom, men seinere får tilbakefall, er det ikke mulighet for ny behandling med antistoffet daratumumab. Dersom behandlingsprinsippet skulle vise seg å føre til gunstige effekter på sykdomsbildet, ønsker vi å søke om midler for å kunne gjennomføre en større studie.

En mulig bivirkning er allergisk eller annen reaksjon etter daratumumab-injeksjon. Slik reaksjon forekommer sjeldent etter injeksjoner under huden og er oftest milde, men alvorlig reaksjon kan oppstå med symptomer som feberfølelse, frysninger, utslett og blodtrykksfall.

Derfor skal pasientene i studien forbehandles med medisiner, og observeres tett etter injeksjon. Ved daratumumab-injeksjon under huden på magen benyttes en tynn nål, og daratumumab settes inn i løpet av 3-5 minutter. For at daratumumab skal kunne bli tatt opp av kroppen, er denne kombinert med et annet stoff som heter hyaluronidase. Hyaluronidase er et enzym (eggehvitestoff) som regulerer hvor fort daratumumab tas opp av kroppen. De vanligste bivirkningene av hyaluronidase er lokale, som regel milde og forbigående. Disse kan være rødme, smerter, kløe, svie, nummenhet eller utslett ved injeksjonsstedet. 

I tilfelle du trenger blodtransfusjon, skal det alltid utføres tester for å sikre at blodet du får passer til akkurat deg. Daratumumab-behandling kan påvirke en av disse testene som kalles for indirekte antiglobulin-test. Det vil derfor bli tatt noen ekstra prøver av deg før første behandling med daratumumab. Disse prøvene skal sørge for at det blir enkelt å finne riktig blod til deg om du skulle trenge blodtransfusjon tross behandling med daratumumab, for eksempel hvis du blir involvert i en ulykke. Du vil bli utstyrt med et kort med informasjon om at du har fått daratumumab og at denne påvirker blodtesting. Du skal alltid ha dette kortet med deg i perioden du blir behandlet med daratumumab og i minst 6 måneder etter avsluttet behandling. 

Fordi daratumumab påvirker plasmacellene og reduserer antistoff-dannelse kan det være økt risiko for infeksjoner. Risiko for dette er relativt lav etter kun fire injeksjoner, og blodprøver med undersøkelse av antistoffnivå blir kontrollert i studien. Du vil også få medisin for å forebygge oppblussing av virusinfusjoner. 

Kontaktinformasjon

Studiesykepleier Kari Sørland

Epost: kari.sorland@helse-bergen.no
Telefon:  55 97 04 39  

OBS: På grunn av personvern ønsker vi ikke å motta helseopplysninger/sensitiv informasjon på e-post. Bruk i så fall Helse Bergens løsning for sikker e-post. 

Sjekkliste for den som tilviser - detaljar om deltaking i studien

detaljar om deltaking i studien

Informasjon til fastlege eller henvisende lege: Pasienten skal være diagnostisert med ME/CFS etter kanadiske diagnosekriterier, og andre mulige årsaker til symptomene må være utelukket som del av utredningen. Pasienter med endogen depresjon, kjent multi-allergi, signfikant komorbiditet med organskade, kroniske infeksjoner, malign sykdom eller langvarig systemisk immunsuppresiv behandling siste to år kan ikke delta.
Fann du det du leita etter?