Målet med studien er å undersøke effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av mirabegron tabletter og flytende hos barn og unge med nevrogen overaktiv blære med behov for Ren Intermitterende Kateterisering (RIK), også kalt Nevrogen Detrusor Overaktivitet (NDO).

Med behandlingen ønsker man å oppnå et blæretrykk som ikke er skadelig, hemme overaktive sammentrekninger av musklene i blæreveggen og oppnå kontinens.

Blæretrykk vil bli målt jevnlig og pasientene vil føre dagbok med detaljer om urinering og inkontinente episoder. Mirabegron er godkjent for behandling av voksne med overaktiv blære i Norge og mange land.

Inklusjonskriterier

• Gutt eller jente fra 3 år til under 18 år

• Kroppsvekt lik eller høyere enn 11 kg

• Pasienten lider av nevrogen overaktiv blære (NDO) stadfestet ved urodynamisk testing ved
  baseline

• Pasienten har brukt ren intermitterende kateterisering i minst 4 uker før første studiebesøk / screening

Eksklusjonskriterier 

• Pasienten har annen kjent blærelidelse (bortsett fra NDO) som kan forårsake overaktiv blære eller inkontinens

• Pasienten har en gastrointestinal lidelse, som obstipasjon, nedsatt tarmaktivitet, og risiko for ventrikkelretensjon

• Pasienten har hatt permanent kateter i løpet av 4 uker før første studiebesøk / screening

I studien vil pasienten bli behandlet med mirabegron i tablettform eller flytende (avhengig av kroppsvekt) hver morgen i 52 uker. Pasienten vil måtte komme på 6-7 sykehusbesøk, og vil ha 3-4 telefonsamtaler med studiepersonellet.

Pasienten vil gå gjennom følgende prosedyrer:

• fysisk undersøkelse

• måling av blodtrykk og puls

• blod- og urinprøver

• EKG

• ultralydundersøkelse av nyrene og urodynamisk testing

Pasienten vil bli bedt å føre en dagbok, svare på spørsmål og selv måle blodtrykkog puls hjemme.

Mulige fordeler og ulemper ved studien

Det er mulig at pasienten vil ha medisinsk nytte av å være med i studien, men det er ikke sikkert.

Informasjonen fra studien kunne bli vitenskapelig nyttig, og kan derfor komme til å hjelpe andre som trenger samme behandling.

Mulige bivirkninger

Følgende bivirkninger har blitt observert under kliniske studier og/eller under vanlig klinisk bruk:

• hjertebank, raskere hjerterytme

• infeksjon i magen, kvalme, forstoppelse, diaré 

• blærekatarr 

• økning i leverprøver, økt blodtrykk

• kløe, hevelse i huden, og utslett 

• svimmelhet, hodepine

I tillegg til bivirkningene på listen over, kan det være bivirkninger som er uventede eller ukjente på nåværende tidspunkt.

Kompensasjon av utgifter

En kan få dekket deler av reisekostnader og deler av tapt arbeidsfortjeneste mot dokumentasjon, som følge av deltakelse i studien.

Sted hvor studien foregår

Studien foregår ved Klinisk forskningspost for barn og ungdom ved Haukeland universitetssjukehus.

Klinisk forskningspost for barn og ungdom, Haukeland universitetssjukehus

Telefon 55 97 57 20

E-post kfpb@helse-bergen.no