Erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Utprøving av nytt legemiddel

Legemiddelfirmaet Mitsubishi Tanabe Pharma har utviklet et nytt legemiddel, som tidligere studier har vist kan øke tiden personer med EPP kan oppholde seg i sollys uten å få symptomer. Legemiddelet skal nå prøves ut på 159 personer med EPP og XLEPP i USA, Canada, Europa, Australia og Japan. Fem av disse personene håper vi å få med fra Norge. 

Lege og pasient med pilleboksHvordan virker det?

Legemiddelet dersimelagon, eller MT-7117, er vist å øke produksjonen av et hudpigment, melanin, noe som kan føre til økt lystoleranse fordi melaninet absorberer noe av det lyset som gir symptomer ved EPP. 

Effekten av dersimelagon har tidligere vært undersøkt i en studie (fase 2) som inkluderte 102 personer med EPP. Deltagerne kunne i gjennomsnitt være fra 74 minutter (laveste dose) til 83 minutter (høyeste dose) lengre ute i lys per dag. 

Ny studie

Man ønsker nå å teste legemiddelet i to ulike doser og sammenligne det med placebo, dvs «narremedisin» i en enda større gruppe personer med EPP (fase 3). 

Både narremedisinen og virkestoffet gis som tabletter, som skal tas en gang daglig. Hverken deltakere eller helsepersonell vil vite hvem som får det aktive virkestoffet.

Studien utføres i Bergen

I Norge utføres studien i regi av Nasjonalt kompetansesenter for porfyrisykdommer (NAPOS) i samarbeid med Hudavdelingen på Haukeland universitetsykehus. Alle studiebesøkene vil foregå ved Forskningsenhet for helseundersøkelser (FHU), som ligger lett tilgjengelig, like ved Haukeland sykehus i Bergen. 

Studien går over 26 uker, pluss en frivillig forlengelsesperiode på 26 uker, der også de som tidligere fikk narremedisin, får det aktive virkestoffet. Studien innebærer at man må møte opp på 6-8 studiebesøk ved FHU, hvor man svarer på spørreskjema, blir undersøkt av lege og tar blodprøver. I tillegg må man ta blodprøver 2-4 ganger utenom studiebesøkene. 

Eksponering for dagslys registreres daglig

Alle som deltar må være villig til å daglig eksponere seg for lys utendørs. Deltakerne vil få utlevert en e-dagbok, som ser ut som en mobiltelefon. I denne skal man registrere tiden man er ute, og om det oppstår «varselsymptomer» som prikking, svie kløe eller lignende.

Ønsker du å delta?

Hvis du er interessert i å få mer informasjon om studien eller kunne tenke deg å delta, ber vi deg ta kontakt med NAPOS på telefon 55 97 31 70 eller send oss en epost på porfyri@helse-bergen.no (ikke send sensitiv informasjon). Dette er helt uforpliktende. Vi vil da kontakte deg for å gi mer informasjon. 

Studien vil starte opp i siste halvdel av april, så ta gjerne kontakt så snart som mulig for en samtale. Alle studiebesøkene vil foregå i Bergen, og alle utgifter i forbindelse med reise og opphold vil bli dekket. 

Les mer om fase 2 studien her: