Prosjekt: Biotek2021

NAPOS deltar i et større forskningsprosjekt som ser på muligheten for å bruke såkalte chaperoner som et fremtidig legemiddel for akutt intermitterende porfyri (AIP) 

Pipettering COLOURBOX4701794.jpg

Biotek2021 er et prosjekt hvor alle undersøkelsene gjøres i laboratoriet.

Chaperoner til behandling av AIP

Prosjektet er en videreførelse av Helene Bustad Johannessen sitt doktorgradsprosjekt fullført ved Universitetet i Bergen (UIB) i 2016. Prosjektet så på chaperoner som mulig behandling ved AIP. 

Chaperoner er små stoffer som binder seg til proteiner. Personer med AIP har for lite aktivitet av proteinet hydroksymetylbilan (HMBS) i leveren. Teorien er at dersom personer med AIP får sitt HMBS bundet til et optimalt chaperon, vil proteinet bli mer stabilt, fungere bedre og ikke så raskt brytes ned. 

Gjennom flere runder med utvelgelse av stoffer fant Johannessen noen chaperoner som gav mer stabilt HMBS i celleforsøk og som videre gav lavere utskillelse av ALA og PBG i urin i museforsøk.

Hva skal undersøkes nå?

I Biotek2021-prosjektet skal vi gjøre forsøk med nye og forbedrede chaperoner. Målet etter endt prosjektperiode er å kunne presentere chaperoner som ser ut til å være egnet til behandling av AIP. 

I neste omgang kan disse tas videre til kliniske forsøk i samarbeid med legemiddelindustrien. I tillegg håper vi at prosjektet skal gi ny og nyttig innsikt i mekanismene ved AIP.

Samarbeid med flere aktører 

Biotek2021 er i hovedsak finansiert av Norsk forskningsråd (NFR) og er et samarbeidsprosjekt mellom Universitetet i Bergen (UIB), NAPOS og Avdeling for medisinsk biokjemi og farmakologi ved Haukeland universitetssykehus, Vestlandets Innovasjonsselsap AS (VIS) og det franske porfyrisenteret ved Université Paris Diderot. 

- UIB står for den biomedisinske kompetansen og ser på egenskaper ved chaperonene. I tillegg vil UiB i samarbeid med Avdeling for medisinsk biokjemi og farmakologi, NAPOS og det franske porfyrisenteret utføre forsøk på cellenivå og i mus. 

- NAPOS bidrar også generelt med kunnskap om AIP, har ansvar for å rekruttere brukerrepresentanter og vil bygge opp en biobank med prøvemateriale fra personer med AIP, hvor noe av dette kan benyttes i prosjektet. 

- VIS er et selskap som jobber for å få teknologi, som blant annet UIB og Helse Bergen produserer, ut i markedet. I dette prosjektet har VIS ansvar for patent-søknader, å skape interesse rundt prosjektet ved å delta på ulike kongresser og å jobbe for kommersialisering av et mulig fremtidig legemiddel.

Vi er også veldig glade for å ha fått med oss Merete Johansen fra Porfyriforeningen i Nordland (PIN) som pasientenes representant i prosjektets styringsgruppe.

Kan personer med AIP bidra?

Til noen av forsøkene kan det bli aktuelt å benytte blodprøver fra personer med AIP, men dette er foreløpig under utredning/planlegging. 

NAPOS jobber for tiden med å opprette en generell biobank for porfyrisykdommer med forskjellige typer prøvemateriale, og søknad om opprettelse av denne er sendt til Regional etisk komite (REK). Mer informasjon om dette vil komme etter hvert.