Nytt legemiddel til akutt porfyrisykdom under utprøving

Givosiran er et legemiddel som skal forhindre anfall og redusere symptomer ved gjentatte anfall av akutt porfyrisykdom (AIP, PV og HCP). Medikamentet er fremdeles under utprøving, men har vist lovende resultater og er nå i siste fasen av testing før legemiddelfirmaet vil søke godkjenning for bruk i USA.

Vannkran
 

​Utprøving viser gode resultater

Givosiran gis i sprøyteform hver måned, og foreløpige resultater viser at dette forebygger og reduserer symptomer og antall anfall hos personer med gjentatte akutte porfyrianfall. Det virker og som medikamentet tåles godt og har relativt få bivirkninger. 

Ny teknikk for å utvikle legemidler

Teknikken som benyttes heter RNA interferens (RNAi) og er en ny og banebrytende måte å utvikle legemidler på. Gjennom å «slå av» gener kan man redusere produksjonen av stoffene som gir symptomer. 

Man kan sammenligne prosessen med en kran der vannet fosser utover gulvet og skaper oversvømmelse, dvs. symptomer. Ved tradisjonelle legemidler vil man gå inn og prøve å fjerne overskuddsvannet og dermed redusere symptomer. Ved RNAi skrus derimot kranen igjen slik at «oversvømmelsen», altså symptomene, ikke oppstår i utgangspunktet. 

Blir Givosiran tilgjengelig i Norge?

Givosiran utvikles av et amerikansk legemiddelfirma, Alnylam som er ledende på RNAi teknikk. NAPOS deltar i den delen av studien som kartlegger forløpet hos pasienter med gjentatte anfall. NAPOS er derimot ikke involvert i selve legemiddelutprøvingen, og det er ikke mulig å delta i testingen av Givosiran i Norge. 

Selv om medikamentet viser lovende resultater, tar det tid å få godkjent  nye legemidler og hvordan de skal finansieres. Det er altså et stykke frem i tid før Givosiran eventuelt blir tilgjengelig for personer med gjentatte akutte porfyrianfall i Norge.

Du kan lese mer om utviklingen av legemiddelet på nettsidene til Alnylam; www.alnylam.com