Nei til innføring av Givlaari

Beslutningsforum har nå sagt nei til å ta i bruk det nye legemidlet, Givlaari (givosiran), til behandling ved akutte porfyrisykdommer. Legemidlet har en svært høy pris, og avslaget begrunnes blant annet med at det ikke er tilstrekkelig dokumentert at nytten er stor nok til å kunne forsvare en slik ressursbruk. 

Stempel med Rejected. FotoillustrasjonAvslag

Givlaari er et legemiddel som skal forebygge repeterte akutte anfall hos personer med akutt porfyrisykdom. Legemidlet har hatt markedsføringstillatelse siden mars 2020, og har nå vært gjennom vurderingsprosessen «Nye metoder», som beslutter om denne behandlingen skal tas i bruk i Norge. 

Avslaget kom etter at det i vurderingsrapporten, som er utarbeidet av Statens Legemiddelverk, konkluderes med at innføring av behandling med Givlaari med sin høye pris fører til at prioriteringskriteriene for nytte, ressursbruk og alvorlighet ikke oppfylles. Rapporten kan leses på Nyemetoder.no; Givosiran (Givlaari) 

For dyrt 

Givlaari gis som en injeksjon én gang per måned, og utgangspris for ett hetteglass er 623 751 kr. Basert på originalpris er prisen for et års forbruk er ca. 7,5 eller 15 millioner kroner per pasient, avhengig av pasientens vekt ettersom personer som veier over 75 kg trenger mer enn ett hetteglass per måned. 

Legemiddelprodusenten har levert et lavere pristilbud, men også dette har blitt avslått av Beslutningsforum.

Forenklet metodevurdering

Statens legemiddelverk besluttet å gjennomføre en forenklet metodevurdering for Givlaari, som ikke er like grundig som en fullstendig metodevurdering. Dette er gjort fordi legemiddelverket ikke fant det hensiktsmessig å gjøre så omfattende beregninger av kostnad og nytte når prisen på legemidlet er så høy.

Statens legemiddelverk peker i sin rapport på flere punkter der de mener dokumentasjonen fra produsenten gir lite grunnlag for å kunne konkludere med at effekten og nytten av Givlaari er så stor som de hevder.

Blant annet mener legemiddelverket at effekten til Givlaari burde blitt sammenlignet med forebyggende behandling med Normosang. Normosang er et legemiddel som brukes til behandling av alvorlige akutte porfyrianfall, men det har også blitt brukt som forebyggende behandling hos noen få pasienter som er plaget med svært hyppige porfyrianfall.

Legemiddelverket peker også på forskjeller i alvorlighetsgrad av porfyrisykdom på pasientgruppen som produsenten har studert og norske pasienter. De mener det ikke er dokumentert at norske pasienter er like hardt rammet av sin porfyrisykdom som pasienter i utenlandske studier, og at resultatene som omhandler nytteverdi ikke nødvendigvis er overførbare til Norge.

Prosessen videre

Rapporten fra Statens legemiddelverk er dessverre ikke sendt på høring ved NAPOS, og NAPOS er ikke enig i alle vurderingene slik de er skissert i rapporten. NAPOS vil gi skriftlig tilbakemelding til Statens legemiddelverk, knyttet til flere punkter i rapporten som synes å være mangelfullt belyst.  

I likhet med legemiddelprodusentens tilbakemeldinger til legemiddelverket synes NAPOS at det ser ut til å være en mangelfull utredning av sykdomsbyrden til norske pasienter som er hardest rammet av sin porfyrisykdom, og at den begrensede effekten av Normosang, samt behov for levertransplantasjon, ikke er tatt med i vurderingen.  

NAPOS vil også trekke frem vurderingen som er gjort i England (NICE)​ der Givlaari nylig har blitt anbefalt for bruk. I vurderingen som er gjort der er det i større grad blitt hentet inn supplerende opplysninger som viser pasientenes udekkede behov og hvilken helsemessig gevinst pasienter kan ha av behandling med Givlaari. Det er også utført en rekke analyser for å belyse kostnadskonsekvensene.

Legemiddelverket uttaler at det kan bli aktuelt å gjøre en mer grundig vurdering av legemidlets potensielle nytteverdi dersom legemiddelprodusenten kommer med et mer akseptabelt pristilbud. 

Sykehusinnkjøp og legemiddelprodusent vil fortsette prosessen med prisforhandlinger.