Lovende resultater for givosiran

Givosiran er et legemiddel under utvikling som har som mål å forhindre anfall og redusere symptomer hos pasienter som har hyppige anfall av akutt porfyrisykdom. Fase-1 studien er nå publisert i New England Journal of Medicine.

Forsker med ampulle COLOURBOX34057117.JPG
Færre anfall hos pasienter med hyppige anfall

Givosiran har i denne fase 1 studien blitt testet ut på pasienter med akutt intermitterende porfyri. Tretten pasienter med gjentatte akutte anfall fikk givosiran og fire fikk placebo. De som fikk givosiran fikk betydelig færre anfall sammenlignet med placebo-gruppen. 

De fleste rapporterte bivirkningene var milde eller moderate, og det ble ikke observert noen klar sammenheng mellom bivirkninger og givosiran-dose. Alvorlige bivirkninger ble rapportert hos seks pasienter, inkludert et dødsfall som ble vurdert å ikke være forårsaket av givosiran.

Veien videre

Givosiran er gitt såkalt PRIME/ Breakthrough Designation av europeiske og amerikanske legemiddelmyndigheter, hvilket innebærer at det kan bli godkjent i begynnelsen av 2020. 

Alnylam Pharmaceuticals gjennomfører nå en fase III  studie hvor 95 pasienter fra hele verden er inkludert (Envision, ClinicalTrials.gov – NCT03338816). De første resultatene fra denne studien forventes å være klar i løpet av våren 2019.

Les hele artikkelen her: 
Phase 1 Trial of an RNA Interference Therapy for Acute Intermittent Porphyria

Les mer om givosiran her: 
Nytt legemiddel til akutt porfyrisykdom under utprøving