Givosiran: gode resultater fra fase 3-utprøving

Legemiddelfirmaet Alnylam rapporterer i en pressemelding at 6-måneders resultater for utprøving av det nye og banebrytende legemiddelet givosiran foreligger. Hovedmålsetningene for studien er innfridd, og søknad om godkjenning av legemiddelet leveres i midten av 2019.


Legemidler på bord
 

​Givosiran reduserer anfallshyppighet

Hovedhensikten med givosiran er å redusere anfallshyppigheten hos personer med gjentatte akutte porfyrianfall. I fase tre deltok 94 personer med akutt porfyrisykdom (AIP, PV, HCP), og halvparten av disse fikk givosiran mens den andre halvparten fikk narremedisin. 

Studien har vist at givosiran reduserte hyppighet av porfyrianfall hos dem som fikk legemiddelet. I tillegg ble nivået av sykdomsmarkørene ALA/PBG i urin, samt antall dager med behov for behandling med heme redusert hos dem som fikk givosiran sammenlignet med dem som fikk narremedisin. 

Søknad om godkjenning snart klar for innsending

Resultatene fra studien presenteres i sin helhet på European Association for the Study of the Liver (EASL) International Liver Congress i april, og søknad om godkjenning av et nytt legemiddel leveres i USA i midten av 2019.

Hele pressemeldingen kan leses her:


Tidligere saker om givosiran på napos. no: